- Si « l’art » de la thérapie génique est celui de transférer un gène ou plus généralement un acide nucléique dans un organisme vivant pour lui apporter une fonction thérapeutique, la « vectorisation » de cet élément est centrale afin de le protéger de toute altérations par actions enzymatiques au cours de son transfert jusqu’à la cible cellulaire. La vectorisation la plus efficace aujourd’hui pour le traitement des maladies génétiques repose pour l’essentiel sur l’emploi de virus. Ces derniers sont rendus non pathogène car l’ensemble des gènes viraux impliqués dans la réplication est délété ce qui ipso facto libère autant de place pour cloner le gène thérapeutique.
- Il a fallu plusieurs décennies pour se convaincre que la thérapie génique pouvait rejoindre l’arsenal thérapeutique, car l’un des facteurs limitant persistant est la relative difficulté à produire des lots de vecteurs de grade clinique en un temps raisonnable. Les méthodes de production, de purification et de caractérisation restent encore aujourd’hui assez basiques mais fort heureusement, elles sont néanmoins compatibles avec la réalisation d’essais cliniques de Phase I/II.
- Pour anticiper une plus large application de la thérapie génique, il est nécessaire de disposer de nouvelles méthodes permettant un gain de temps, une amélioration de la qualité finale du produit de thérapie génique et une industrialisation des procédés de fabrication. Ces objectifs sont de véritables défis car la virologie recombinante qui est à la base de la technologie de production des médicaments de thérapie génique fait intervenir de nombreux paramètres qui bien souvent sont encore peu ou pas contrôlables.
- Le consortium PGT rassemble des experts en virologie, en bioprocédés, en production et purification, en analytique et contrôle qualité nécessaires à la mise en place et à l’exploitation des plateformes de production d’adénovirus, de virus adéno-associés et de lentivirus recombinants pour le traitement des maladies rares.
- Dans un premiers temps, l’essentiel des efforts sera tourné vers l’amélioration des procédés et dans un second temps, vers la mise à disposition pour la communauté internationale de ces vecteurs thérapeutiques.
- Les plateformes de fabrication et de contrôle qualité du consortium PGT sont ouvertes à des utilisateurs académiques et industriels.
