un des principaux centres internationaux de recherche et développement préclinique et clinique de la thérapie génique pour les maladies rares, a pour mission de mettre à la disposition des malades ces traitements innovants. Généthon a construit le plus important site au monde de production à échelle préindustrielle, Généthon BioProd.
En 2012, Généthon a obtenu le prix Galien France de la recherche pharmaceutique, pour ses traitements innovants en thérapie génique.
En 2013, Généthon a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon BioProd, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante.
est une plate-forme de production de médicaments de thérapie innovante de statut public dont la direction opérationnelle est assurée par l’Etablissement Français du Sang.
héberge le laboratoire de thérapie génique dirigé par le Pr Philippe Moullier qui comprend :
- Une équipe de recherche qui développe des protocoles de transfert de gènes in vivo appliqués à des maladies de la rétine et à des maladies neuromusculaires (Myopathie de Duchenne).
- Une équipe de Recherche & Développement qui développe de nouveaux outils de production, des procédés de purifications compatibles avec la production de vecteurs de grade clinique ainsi que la mise au point de tests contrôle qualité pour une application clinique.
- Une plate-forme de productions des vecteurs viraux pré-cliniques.
est une société de services spécialisée dans l’évaluation de la qualité, la sécurité et l’efficacité des produits biologiques innovants. Nous répondons aux besoins spécifiques de nos clients en réalisant des études dans le strict respect des exigences réglementaires.
Les Financeurs
Lauréat en avril 2011 de l’appel à projet des Investissements d’Avenir « Santé et Biotechnologie – Démonstrateurs préindustriels », le projet PGT a été financé par l’ANR.
