A propos de PGT

Consortium Préindustriel des vecteurs de Thérapie Génique

Le consortium PGT a été sélectionné en avril 2011 lors du premier appel d’offre démonstrateurs préindustriels en biotechnologie du Programme Investissements d’Avenir. Le projet PGT est financé par l’ANR (Agence Nationale de la Recherche).

Ce démonstrateur est dédié à la production de vecteurs viraux, actuellement goulet d’étranglement majeur dans le développement clinique de la thérapie génique, issue des biothérapies. Il représente à ce jour une force de frappe importante pour le développement et la production de ces biomédicaments et s’est ainsi vu doter d’une aide dans le cadre des Investissements d’Avenir pour une durée de 9 ans (2011- 2019).

Le consortium PGT a pour ambition de jouer un rôle central au plan international pour la production des vecteurs de thérapie génique indispensables à la réalisation des essais cliniques, de plus en plus nombreux dans le domaine des biothérapies. Le rôle du démonstrateur est de valider des procédés de bioproduction à une échelle préindustrielle, pré requis à l’industrialisation complète des procédés de fabrication des produits de thérapie génique et à l’émergence d’une véritable filière industrielle des médicaments de thérapie génique.

Son objectif est double : accélérer le développement des procédés de production de vecteurs aux normes pharmaceutiques et répondre à la demande croissante de vecteurs thérapeutiques indispensables aux essais cliniques pour les maladies rares qui se multiplient dans le monde.

Dans ce cadre, l’action du Démonstrateur PGT est basée sur des applications de preuve de concept : études réglementaires précliniques et essais cliniques de phases I/II.

Le consortium se donne pour mission de délivrer des produits de thérapie génique pour des essais de phase I/II à des investigateurs essentiellement académiques, mais non exclusivement.

Enfin, deux grandes phases structurent le démonstrateur PGT : une phase d’équipement et de mise en place des installations et méthodes, suivie d’une phase de fonctionnement et donc de production.

Le consortium réuni quatre acteurs de premier plan dans le domaine de la thérapie génique et de la bioproduction en France: Généthon et GenoSafe localisés à Evry et d’autre part Atlantic BIO GMP (ABG-EFS) et le Centre Hospitalo-Universitaire (CHU), tous deux localisés sur Nantes.

Généthon est une organisation associative de biothérapie créée et soutenue par l’Association Française contre les Myopathies alors que GenoSafe est une société privée. L’ABG qui dépend de l’Etablissement Français du Sang, et le Centre Hospitalo-Universitaire de Nantes sont tous deux des structures publiques dépendants du Ministère de la Santé.